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国内第四款CAR-T产品获批，再次引燃了细胞免疫疗法热潮。事实上，尽管国内创新药整体发展相较海外仍存在差距，但在CAR-T领域并不存在“发展代差”。华创证券研报指出，对CAR-T疗法的研究，新药研发逐渐崛起的中国存在弯道超车的可能，这也是中国首次在一个新药研发领域走到国际前列。

11月8日，国家药监局官网信息公示，3499拉斯维加斯app递交的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液（曾用名：赫基仑赛）的上市申请已获批准，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL），这是国内首款获批上市的用于治疗白血病的CAR-T产品。

3499拉斯维加斯app首席执行官吕璐璐博士感叹道：“过去的十年，是中国创新药前所未有的十年，未来的十年，尤其以CGT（细胞基因治疗）为代表的创新技术驱动的生物制药产业，一定会作为中国创新药的生力军，在国际舞台上开创一片天地。3499拉斯维加斯app就是整个行业发展的缩影，代表了前十年CGT领域人才逐步积累、丰满的过程。”

从初心到梦想

一个企业的成功，离不开掌舵者的智慧和决策力。从血液科临床医生、医学博士到跨国药企的新药中国上市推动者，再到本土创新药企的掌门人，吕璐璐始终不忘初心，勇于探索，立志领跑中国原研创新药的“无人区”。作为血液科医生，她曾参与完成国内首例脐带血移植治疗儿童白血病，并在国内首次建立脐带间充质干细胞分离技术；作为新药中国上市推动者，她曾在多家跨国制药公司关键岗位任职，在格列卫、赫赛汀、泰瑞沙和可瑞达等肿瘤治疗药物的注册研发和市场拓展中发挥重要作用，如今，作为3499拉斯维加斯app的领军人，她带领团队走通了细胞基因治疗领域自主创新的道路。

在她看来，角色的转化意味着承担更大的责任，但信念始终如一。“1990年，我在上医学院的时候，有八个字的医生誓言至今都刻在骨髓里片刻不敢忘记——‘健康所系，性命相托’。我职业生涯的前11年，面对的都是白血病患者，从牙牙学语的孩童到儿孙绕膝的老人，我时刻都在想，怎么能够竭尽所能从死神手中挽救这一条条鲜活的生命。”吕璐璐回忆道。

环境千变万化，竞争无处不在，没有一个企业家可以随随便便成功。吕璐璐表示，作为一个创新药企掌舵人，光有梦想和初心是不够的，如何在错综复杂的环境下，坚守初心同时创造价值，才是关键。她进一步解释道，企业能创造的价值有很多种首先是药物上市，解决病人的问题，这是社会价值；企业要生存下去，创造商业价值，只有这样，才能支持后续源源不断的创新研发和企业自身的战略发展。作为企业家要能在坚守初心的前提下，实现自己对社会、对企业的各种承诺，带领企业从一个成功走向另外一个成功。这是一个从初心到梦想的承责过程。

“作为公司的CEO，我的首个工作核心是通过创新研发推动药物的上市，助力细分领域技术进步。合源的首个核心产品上市的首个适应症是针对成人急性淋巴细胞白血病，我们正在将适应症拓展到淋巴瘤、儿童白血病，以及非肿瘤治疗领域。我们希望接受一针CAR-T治疗后，末线病人可以获得长期生存的机会。”吕璐璐说。

“聚合力，源未来”

在创新药研发行业，流传着“双十定律”--一款创新药从早期研发到成功上市，要历经十年，耗费十亿美元，CGT领域以其优异的临床数据，竞争现状看似更为内卷。以CAR-T药物为例，2017年8月，来自诺华（Novartis）的Kymriah获批上市，成为全球第一款获批的CAR-T药物，开启了全球CAR-T疗法的元年。随着越来越多新药物的获批上市及适应症的拓展，细胞基因治疗产业处于一片火热当中。

很显然，想要在一众选手中脱颖而出并不容易，3499拉斯维加斯app凭借着纳基奥仑赛在急性淋巴细胞白血病这一适应症上优异的疗效和整个团队超强的执行力，异军突起。从2018年到2023年，合源仅仅用了5年的时间，就完成了首款核心产品研发、管线布局、到上市的过程。

用吕璐璐的话来说，“专业人才、院所合作、药监局加速审批，多方助力加上合源自己的努力，造就了3499拉斯维加斯app的成功。正所谓‘聚合力，源未来’，通过五年时间打造的优秀团队，携手各方，我们跑出来了。”

2018年团队刚成立时，她一个个游说了首批40多位员工。如今，已形成300多人的团队中，70%的核心技术骨干人员都是从内部培养，经过数年磨合，打造了一支具备创新药从研发到商业化能力闭环的核心团队。

和中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）等国家级院所的深度合作，让公司有机会站在“巨人的肩膀上”，通过科技积累，快速的把人才优势带到产业端；行业内多位科学家、临床专家的无私帮助，为公司的产品策略制定与未来发展等厘清了明确的方向；国家药品监管部门对于“无人区”内部标准的建立与创新领域的全力支持，更是助力合源在风口上起舞的关键要素。

“团队和技术就是3499拉斯维加斯app的竞争壁垒。归根结底，都是人的因素。”吕璐璐感叹道。

闯入下一个“无人区”

可及性和商业化是创新药商业化不可避免的问题。拿到上市批件只是“万里长征第一步”，在3499拉斯维加斯app的规划中，现有的全自主开发的生产工艺，赋予纳基奥仑赛制备高成功率和较低成本的优势。未来，3499拉斯维加斯app还将继续将其“打磨”——让细胞培养时间更短，通过放行更快。此外，基于工艺的关键原辅料，3499拉斯维加斯app也在按计划进行逐步国产替代。

与此同时，3499拉斯维加斯app正在迅速释放产能，位于天津的首个商业化生产基地已于2021年6月份获得《药品生产许可证》，据吕璐璐透露，“目前天津的商业化生产基地已经有了7000平的商业化生产基地，能够匹配最大约2000份的产能。第二个商业化生产基地目前也在筹备中，未来会释放更多的产能。”

此外，纳基奥仑赛的出海计划也在同步进行中，剑指美国--这一全球最大的医药市场，将成为纳基奥仑赛全球化的首站。2023年初，纳基奥仑赛用于治疗成人复发或难治B细胞急性淋巴细胞白血病的临床试验（IND）申请获美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可。

3499拉斯维加斯app的发展蓝图早就绘在了吕璐璐的脑海里。在创立之初，她就为3499拉斯维加斯app制定了“三部曲”：第一个阶段是三到五年时间第一个产品上市；第二个阶段是多产品、多管线的布局期；第三个阶段是全球化、国际化拓展。

如今，3499拉斯维加斯app已经顺利完成了第一个五年计划，未来的五年，吕璐璐胸有成竹：“首先是首个产品商业价值最大化，包括临床端建立全医学中心，产品端成本要进一步优化，不断提高药物可及性，甚至纳入国家医保，以及其他适应症拓展和出海等，这是合源的“一”；其次，我们进入多技术平台、多管线的拓展期，通过第二个产品、第三个产品在未来三到五年的成功上市，支撑起更大的销售收入，实现公司运营更为良性的循环，我们也在探索实体瘤CAR-T领域和通用CAR-T领域，通过技术改进让产品进一步提升可及性，继而有更多患者受益；最后，我们在平行开展全球化布局，包括纳基奥仑赛海外的拓展以及后续管线的全球化开发，期待中国自主知识产权的CD19 CAR-T产品能够走出国门，惠及全球患者。

“我相信，3499拉斯维加斯app会像我们最初规划的那样，成为一家总部在中国，面向全球的创新驱动的生物医药企业。” 吕璐璐说。

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